首款固定剂量皮下注射血友病创新疗法落地重庆

　　3月12日，记者了解到，首款固定剂量皮下注射血友病非因子创新疗法马塔西单抗已落地重庆，重医附属儿童医院近日为14岁的小林（化名）开出了药方。

　　据介绍，血友病是由凝血因子缺乏引起的罕见遗传性血液疾病，这种缺乏导致了凝血功能障碍，其临床表现为自发性或外伤后出血。截至2025年2月，中国登记在册的血友病患者数约5万余例。

　　小林不到1岁时，便被确诊患上了血友病。过去的治疗，他需要长期通过静脉输注凝血因子完成，这意味着孩子需要反复进行静脉穿刺。对于患儿来说，频繁的穿刺不仅操作复杂，也带来不小的身体和心理负担。

　　“尤其是孩子，反复静脉输注往往比较困难。”重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤中心主任医师肖剑文介绍，随着医学的进步，创新疗法也层出不穷，马塔西单抗就是其中之一，该药于去年底获批，目前已进入临床。在与小林父母充分沟通后，小林开始接受马塔西单抗治疗。

　　肖剑文称，与传统药物作用机制不同，马塔西单抗是基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的创新机制研发，能够为患者提供稳定的预防出血保护，降低出血风险，进而降低致残的风险；在给药方式上，患儿无需反复穿刺，只用每周进行一次固定剂量的皮下注射，大大提升患者的依从性。值得一提的是，该疗法可同时适用于非抑制物A型和B型血友病患者，但年龄需要在12岁以上。

　　肖剑文还提到，随着医学的进步，人们对血友病的认知也在变化。比如20年前，经济条件相对较差，患者还做不到按时、规律使用凝血因子时，医生会提醒患者及家属要小心，尽量不要出血。如今，则鼓励患者在规律替代治疗、出血风险降低的情况下，加强运动锻炼。“相信随着更多药物投入临床，加上医保的‘加持’，这些患者能够真正做到和正常人一样学习、工作、生活。”肖剑文说。

　　记者 刘一叶